Nêu một số thử nghiệm về liệu pháp gene ở người.

Năm 2000, tại Pháp, các nhà khoa học đã dùng liệu pháp gene (liệu pháp tế bào soma) để chữa bệnh di truyền cho ba bệnh nhân mắc bệnh suy giảm miễn dịch do hỏng một gene trong tế bào tuỷ xương. Các tế bào tuỷ xương của bệnh nhân được lấy ra, nuôi cấy trong phòng thí nghiệm và được thay thế gene bệnh bằng gene lành nhờ một loại thể truyền là retrovirus. Loại virus dùng làm thể truyền là loại đã được cắt bỏ những gene quan trọng khiến virus không thể tự nhân lên trong tế bào cũng như không thể gây bệnh. Virus làm thể truyền chỉ có nhiệm vụ cài gene cần chuyển vào hệ gene của tế bào nhận như cách chúng vẫn làm khi xâm nhập vào tế bào người. Tế bào tuỷ xương đã thay thế gene sau đó được tiêm trở lại cho bệnh nhân. Tế bào tuỷ xương của các bệnh nhân đã sản sinh ra được protein mà trước đó bị thiếu, như vậy, thử nghiệm coi như đã thành công. Tuy nhiên, một thời gian sau, ba bệnh nhân đều bị bệnh ung thư bạch huyết và một trong số họ đã chết. Nguyên nhân được cho là retrovirus đã cài gene lành vào nhiễm sắc thể người chưa đúng vị trí, dẫn đến kích hoạt gene làm cho tế bào bạch cầu phân chia mất kiểm soát.

Bệnh u xơ nang cũng có thể được chữa trị bằng liệu pháp gene (H 3.5). Bệnh nhân mang gene đột biến CFTR tạo ra protein CFTR không bình thường nên tế bào niêm mạc phổi bị bao bọc bởi quá nhiều dịch nhảy cản trở quá trình hô hấp. Gene bình thường được truyền vào tế bào phổi của bệnh nhân thông qua vector là virus.