Một trong những thành tựu của công nghệ tế bào là công nghệ thay thế gene gây bệnh của tế bào bằng gene lành

Trong liệu pháp gen, các nhà khoa học có thể thay thế một gen gây ra vấn đề sức khỏe bằng một gen bình thường, hoặc thêm gen để giúp cơ thể chống lại hoặc điều trị bệnh hoặc tắt các gen gây ra vấn đề sức khỏe đó. Để đưa các gen mới trực tiếp vào tế bào, các nhà khoa học sử dụng một phương tiện được gọi là “vector” được biến đổi gen để làm nhiệm vụ chuyển gen.

Vi rút có khả năng tự nhiên đưa vật chất di truyền vào tế bào, và do đó, có thể được sử dụng làm vectơ. Tuy nhiên, trước khi vi rút có thể được sử dụng để mang gen điều trị vào tế bào người, nó đã được sửa đổi để loại bỏ khả năng gây bệnh truyền nhiễm. Vectơ chứa gen mong muốn được đưa vào các tế bào này. Sau đó các tế bào này sẽ được nhân lên trong phòng thí nghiệm, và cuối cùng nó được tiêm trở lại bệnh nhân, nơi chúng tiếp tục nhân lên và cuối cùng tạo ra hiệu quả điều trị mong muốn.

Virus không phải là các vectơ duy nhất được sử dụng để thực hiện việc vận chuyển các gen biến đổi đến các tế bào của cơ thể. Đôi khi, bác sĩ sẽ sử dụng các vector khác như các tế bào gốc và liposome.